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Klinische Studien

INFORM

PrüfplancodeISRCTNEudraCTNCT (clinicaltrials.gov)DRKS
INFORM RegistryNCT-2013-0220DRKS00007623

INFORM Registry INFORM – INdividualized Therapy FOr Relapsed Malignancies in Childhood

Status: Aktiv

Studienziel / Fragestellung

Primäres Prüfziel

  • Einrichtung einer Logistik für personalisierte Behandlung
  • Einreichung von Gewebeproben, molekulare Analyse sowie Ziel- und Medikamentenidentifizierung innerhalb von 4 Wochen nach Erhalt aller erforderlichen Proben und Informationen im INFORM-Probenverarbeitungslabor der CCU Neuropathologie in Heidelberg
  • Individualisierte Unterstützung beim Risikomanagement einschließlich der Sammlung pharmakogenomischer Daten
  • Etablierung eines Zugriffsmodus für die Off-Label-Applikation von Zielverbindungen
  • Einrichtung einer umfassenden Datenbank
    • Sammeln und Bereitstellen von Informationen über einzelne medikamentöse Ziele
    • Sammeln und Bereitstellen von Informationen über gezielte Therapieoptionen
      Dokumentation individualisierter Behandlungen ("Einzelheilversuche") und Follow-up
    • Sammeln von Toxizitätsdaten
    • Sammlung von Daten über individuelle genomische / epigenomische / transkriptomische / zirkulierende Tumor-DNA
    • Merkmale von hochgradig refraktären/rezidivierten/progredienten pädiatrischen Malignomen mit hohem Risiko
      Auswertung der gesammelten Daten
    • Identifizierung und Priorisierung von medikamentös behandelbaren Zielmustern über histologische Entitäten
    • Definition einer Reihe von "zielgerichteten Verbindungen von Interesse" innerhalb der Registerpopulation
    • Dokumentation der Anzahl der Patienten pro Jahr/Einheit, die für eine zukünftige AMG-Studie zur personalisierten Onkologie geeignet sind, in Bezug auf
    • Re-Biopsie, molekulare Analyse, Zieldefinition einschließlich Bearbeitungszeit
      Dynamik der Krankheitsprogression/PFS
    • Definition des Behandlungsstandards/der Chemotherapie der besten
    • Versorgung in der Registerpopulation

Sekundäre Prüfziele

Sekundäre Ziele (explorative Analyse)

  • Ansprechrate, PFS und OS aller registrierten Patienten mit individualisierten gezielten Behandlungen (Einzelheilversuche)
  • Ansprechrate, PFS und OS von registrierten Patienten mit individualisierten gezielten Behandlungen separat für jede Entität von Malignität
  • Ansprechrate, PFS und OS von registrierten Patienten ohne individualisierte gezielte Behandlungen
  • Ansprechrate, PFS und OS von registrierten Patienten mit individualisierten gezielten Behandlungen, stratifiziert nach verschiedenen Ebenen von priorisierten Zielbelegen
  • Zeit bis zur Progression (TTP) aller registrierten Patienten mit individualisierten gezielten Behandlungen vor der individualisierten gezielten Behandlung
  • Zeit bis zur Progression (TTP) aller registrierten Patienten mit individualisierten gezielten Behandlungen nach individualisierter gezielter Behandlung
  • Allgemeine Leistung (Lansky/Karnofsky-Score) nach 3, 6, 9, 12, 18, 24 Monaten - Sicherheit und Toxizität
  • Sammlung von frischem nativem Tumormaterial zur Erstellung eines in vitro- und in vivo-Tumormodells
  • Einrichtung einer standardisierten Hochdurchsatz-Screening-Plattform zur Erstellung von Medikamenten-Sensitivitäts-/Resistenz-Profilen von frischem nativem Tumormaterial und davon abgeleiteten in vitro- und in vivo-Tumormodellen
  • Vergleich der Ansprechprofile von Kurzzeitkulturen und Xenotransplantat- (PDX-) Modellen von Patienten mit korrelierten klinischen Ansprechprofilen der Patienten
  • Auswertung flüssiger Biopsien als Hilfsmittel für molekulare Diagnostik und Target-Identifizierung
  • Durchführbarkeit und Zeitrahmen von Proteomanalysen sowie Informationen, die durch diese Daten gewonnen werden, wenn sie mit Ergebnissen aus Standard-INFORM-Pipelines integriert werden

Diagnose

refraktär/rezidivierende oder fortschreitende Erkrankung

Patientenmerkmale

Stadium

refraktär/rezidivierende oder fortschreitende Erkrankung

Alter

0-40

Einschlusskriterien

  • Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene im Alter von 0-40 Jahren mit refraktärer/rezidivierender/progressiver onkologischer Erkrankung nach Protokollen für die Erst-, Zweit- oder Drittlinienbehandlung einschließlich gezielter Behandlungsansätze unter Berücksichtigung unternehmensspezifischer Hochrisikokriterien (siehe Kapitel 5). Hochgradige Gliome (inkl. DIPG), spezifische Weichteilsarkome, ETMR und seltene Tumorerkrankungen, die in das STEP-Register aufgenommen wurden, z.B. Karzinom, Melanom, seltene Gonadentumoren, können bei der Primärdiagnose aufgenommen werden.
  • Patienten können bis zum Alter von 40 Jahren eingeschlossen werden, aber sie müssen ihre Primärdiagnose unter dem Alter von 21 Jahren erhalten haben.
  • Keine etablierten kurativen Behandlungsmöglichkeiten
  • Lebenserwartung > 3 Monate und ausreichender Allgemeinzustand (Lansky ≥ 50 oder Karnofsky ≥ 50)
  • Wohnsitz in Deutschland oder in einem der Partnerländer
  • First-Line-Behandlung im Rahmen einer der Therapieoptimierungs-/Registrierungsstudien der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie (GPOH) oder eines äquivalenten Protokolls, mit Ausnahme der Primärdiagnose hochgradiger Gliome (inkl. DIPG), spezifischer primärer Weichteilsarkome, ETMR und seltener Tumorerkrankungen, die in das STEP-Register aufgenommen wurden (siehe Kapitel 5).
  • Die Aufnahme in das INFORM-Register wurde mit der jeweiligen Studiengruppe der GPOH-Entität (oder dem jeweiligen nationalen Koordinator) besprochen und vereinbart.
  • Histopathologische/molekulare Bestätigung der klinisch vermuteten Diagnose.
  • Routinebiopsie/Punktion der aktuellen refraktären/rezidivierten/progredienten onkologischen Erkrankung als Teil der Standardbehandlung - Zeit zwischen Biopsie/Punktion der aktuellen onkologischen Erkrankung und Erhalt aller erforderlichen Proben und Informationen im INFORM-Probenaufbereitungslabor an der CCU Neuropathologie in Heidelberg < 8 Wochen.
  • Für deutsche Patienten mit soliden Tumoren und Hirntumoren wird geeignetes, frisch eingefrorenes Tumormaterial der aktuellen Krankheitsepisode und nicht-malignes Material zur molekularen Analyse an das INFORM-Register geschickt.
  • Für alle internationalen Patienten (und deutschen Patienten mit nicht soliden Tumoren) werden bereits extrahierte Tumor-DNA und Tumor-RNA aus frisch gefrorenem bösartigem Material (Tumorzellgehalt mindestens 40%) der aktuellen Krankheitsepisode sowie DNA aus nicht-bösartigem Material zur molekularen Analyse an INFORM Registry geschickt.
  • Schriftliche informierte Zustimmung von Patienten und/oder Erziehungsberechtigten

Ausschlusskriterien

  • AML: Ausschlusskriterien:
    • Akute promyelozytäre Leukämie
    • Akute myeloische Leukämie bei Patienten mit Down-Syndrom

Studiendesign

  • Multizentrisch

Sonstiges

Die Population für das INFORM-Register umfasst refraktäre/rezidivierte/progressive pädiatrische Fälle von ALL-HR, ALL Post-SCT, AML, Rhabdot-Tumor, Ependymom, Medulloblastom, Ewing-Sarkom, hochgradiges Gliom, Neuroblastom, Non-Hodgkin-Lymphom, Osteosarkom, Weichteilsarkom und "andere" Tumorerkrankungen einschließlich seltener Tumore (STEP-Register), Nephroblastom, Hepatoblastom, Retinoblastom, bösartige endokrine Tumore, Keimzelltumore und "andere".

Patienten mit der Primärdiagnose hochgradiges Gliom (einschliesslich diffus-intrinsisches pontines Gliom), Primärdiagnose Weichteilsarkom, ETMR, seltene Tumore und aussergewöhnliche "andere" Fälle, für die keine kurative Behandlung etabliert ist, können ebenfalls aufgenommen werden. Die Altersgruppe umfasst auch junge Erwachsene bis 40 Jahre, da die meisten Sarkom-Patienten (Ewing-, Osteo-, Weichteilsarkom) ihre Primärdiagnose in der späten Adoleszenz/im jungen Erwachsenenalter stellen und Schübe bis zum Alter von 30 - 40 Jahren auftreten können. Obwohl Patienten bis zum Alter von 40 Jahren eingeschlossen werden können, müssen sie ihre Primärdiagnose unter dem Alter von 21 Jahren gehabt haben.

Dokumente (passwortgeschützt)

Zuständigkeiten Gesamtstudie

Leiter der klinischen Prüfung

Prof. Dr. med. Olaf Witt

Prüfzentren

Klinik für Kinder- und Jugendmedizin

Status

Aktiv

Prüfer (Hauptprüfer im Zentrum)

Prof. Dr. med. Udo Kontny

Pädiatrische Hämatologie/Onkologie

Status

Aktiv

Prüfer (Hauptprüfer im Zentrum)

Prof. Dr. med. Dagmar Dilloo

Ärztliches Mitglied der Prüfgruppe

  • Dr. med. Stefan Schönberger
  • Dr. med. Carola Weber
  • Dr. med. Ina Hainmann

Studienkontakt im Prüfzentrum

Klinik für Kinder-Onkologie, -Hämatologie und Immunologie

Status

Aktiv

Für den Notfall

In einem Notfall benötigen Sie rasche Hilfe. Dazu gibt es die folgenden Möglichkeiten:

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CIO Köln Bonn

Standort Köln:
Universitätsklinikum Köln
Telefon: 0221 / 478-0

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Universitätsklinikum Bonn
Telefon: 0228 / 287-15332

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